L'essai clinique de phase III AVTX-803（L-Fucose） est terminé et l'approbation est attendue en 2027.
Apr 24, 2026
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一,Vue d'ensemble(CONT-II / SLC35C1-CDG)
Maladie génétique rare autosomique récessive causée par une mutation du gène SLC35C1, entraînant un déficit du transporteur de fucose GDP-. Manifestations principales : infections bactériennes récurrentes, retard de développement sévère, phénotype Bombay ; seulement 30 à 40 cas confirmés dans le monde, plus fréquents dans les familles consanguines au Moyen-Orient et en Afrique du Nord.
2,Derniers progrès de l'AVTX-803 (le seul nouveau médicament en développement sous LAD-II)
1. Stade clinique et données (début 2026)
L'essai pivot de phase III (NCT05462587) a terminé le recrutement (4 patients dans le monde) avec une dose orale de 1 400 -1 700 mg/kg/jour. L'expression de sLeX s'est approchée des niveaux normaux, la fréquence des infections a diminué, les indicateurs de développement se sont améliorés et le phénotype de Bombay a été soulagé ; Les données sur 1 - ans de l'essai d'extension à long terme (NCT05754450) n'ont montré que de légers ballonnements et diarrhées, aucune lésion hépatique/rénale grave, et la sécurité à long terme était contrôlable.
2. Perspectives réglementaires et de cotation
Obtention de la désignation de médicament orphelin par la FDA, de la désignation de maladie pédiatrique rare et de la désignation accélérée ; La phase III est terminée, la NDA devrait être soumise fin 2026-début 2027 et l'approbation est attendue mi-2027 (le premier traitement standard au monde pour le LAD-II).
3. Accessibilité
Disponible uniquement pour les enfants confirmés aux États-Unis via des essais cliniques/accès étendu ; aucun canal d'accès conforme en Chine et dans d'autres régions, et AVTX-803 n'a pas demandé d'essais cliniques en Chine.
3,Autres développements clés
1. Critères de diagnostic mis à jour : l'étalon-or est l'expression diminuée/absente de sLeX (CD15) sur les neutrophiles + mutations pathogènes bialléliques dans SLC35C1 ;
2. La thérapie génique (Kresladi) a été approuvée pour LAD-I, aucune thérapie génique en développement pour LAD-II et AVTX-803 est le seul espoir de traitement.
Spécifications de base et normes de qualité de l'AVTX-803
Le composant principal de l'AVTX-803 esthaute-pureté oraleL-Fucose. Les spécifications suivantes sont divisées en deux parties : les normes de qualité API (Active Pharmaceutical Ingredient) et les indicateurs clés de recherche clinique, tous deux compilés sur la base de documents rendus publics par Avalo Therapeutics et de données d'essais cliniques.
| Article | Spécification | Remarques |
|---|---|---|
| Ingrédient actif | L-(-)-Fucose, CAS 2438-80-4 | Formule moléculaire : C₆H₁₂O₅ ; Poids moléculaire : 164,16 |
| Pureté | Supérieur ou égal à 99,0 % (par HPLC) | La formulation clinique adopte une pureté de qualité pharmaceutique élevée-pour répondre aux exigences de sécurité pour une administration à long-à des doses élevées. |
| Apparence | Poudre cristalline blanche | Librement soluble dans l’eau ; goût inodore et légèrement sucré. |
| Teneur en eau | Inférieur ou égal à 0,5% (par titrage Karl Fischer) | Pour éviter la dégradation de la stabilité dans des conditions-d'humidité élevées. |
| Résidus à l'allumage | Inférieur ou égal à 0,1% | Pour contrôler les impuretés inorganiques résiduelles. |
| Métaux lourds (en Pb) | Inférieur ou égal à 10 ppm | Conforme aux normes de qualité pharmaceutique USP/EP-. |
| Limites microbiennes | Nombre total d'aérobies Inférieur ou égal à 10³ UFC/g ; Moisissure et levure Inférieur ou égal à 10² UFC/g | Exigences générales pour les préparations orales. |
| Impuretés clés | Pas de sucres exogènes détectables (glucose, galactose, etc.) ni de solvants organiques résiduels | Pour éviter toute interférence avec les processus de glycosylation. |
Notre haute-puretéL-Fucosesatisfait à toutes les spécifications de qualité susmentionnées, avec des niveaux d'endotoxines strictement contrôlables pour répondre aux normes de qualité pharmaceutique et d'application clinique.